Ģenētiskā terapija - mutācijas ģenētika

9.daļa: ģenētiskā materiāla kļūdas teorētiski šodien var novērst. Bet gēnu terapija joprojām ir sākumstadijā - riski ir augsti.

Ģenētiskā terapija - mutācijas ģenētika

Ģenētiskā materiāla kļūdas var teorētiski novērst šodien. Bet gēnu terapija joprojām ir sākumstadijā - riski ir augsti.

Iedzimtas vai iegūtas ģenētiskā darbības traucējumi, ir iemesls lielām ciešanām - iedzimtām slimībām līdz vēzi. Gēnu terapija parasti ir paredzēta, lai kompensētu vai novērstu defektus genomā.

Aizstāšanas terapija - labotais kodekss

Augstākā gēnu terapijas disciplīna, iespējams, ir aizstāšanas terapija. Tas ir par slimnieku gēnu aizstāšanu ar veselīgiem. Optimālā gadījumā šāda terapija jālieto tikai vienreiz.

Aizstājterapijai ārstiem jāorientē terapeitiskie gēni pacienta ķermeņa šūnās. Kā transporta līdzekļa parasti tiek izmantoti vīrusi, kas ir pilnveidojuši šo procesu to pašu pavairošanai. Pirmkārt, vīruss ir bojāts, tāpēc pacienti nav slimi. Tas noņem visus vīrusa gēnus, kas var būt kaitīgi cilvēkiem. Bet tas nedarbojas pilnīgi: tāpēc atkal un atkal tika pētīti ļoti kritiski slimību procesi. Tādēļ zinātnieki strādā pie metodēm, kādās vīrusus aizstāj saderīgāki mākslīgie pārvadātāji (vektori).

Pārvadātāji var ievadīt asinsritē, vai audos (in vivo), vai ārsti nosūtīt pacientu šūnas, kas ir "inficēts" laboratorijā ar veselīgu gēnu un pēc stādīšanas atkal (ex vivo). Dažreiz, tāpat kā cistiskās fibrozes gadījumā, ir panākumi arī ar elpošanas aerosola palīdzību. Tomēr efekts ilga tikai aptuveni 30 dienas.

Cistiskā fibroze ir viena no monogēnām slimībām, kurās ir bojāts tikai viens gēns. Pētnieki šobrīd cer to izārstēt. Tomēr līdz šim šī metode ir redzējums par nākotni lielākajai daļai gēnu pacientu. Ģenētiskā terapija joprojām ir sākumstadijā un rada augstu risku.

Vācijā tāpēc priekšroka dzīvībai bīstamām slimiem pacientiem, galvenokārt bērniem, kuriem nav citu zāles tiek ārstēti ar gēnu terapiju. Pazīstamākais piemēri šajā pieteikumā ir monogenic imūnās slimības, kuru viens gēns ir bojāts, jo īpaši slimības imūnsistēmu, kā arī.

Tie bieži ir kaulu smadzeņu ziedojumi, un vienīgā iespēja to atgūties ir. Bet, lai atrastu piemērotu donoru, bieži vien ir pārāk ilgs un neārstēts, pacienti mirst ļoti jauni. Gēnu terapijas kontekstā kaulu smadzeņu šūnas ir aprīkotas ar atbilstošu gēnu un atdod atpakaļ pacienta organismā. Dažos gadījumos tas jau ir bijis veiksmīgs.

Papildterapija - gēnu izturības treniņš

Papildu terapija ir par noteiktu gēnu funkciju stiprināšanu. Piemērs tam ir mēģinājums inficēt gēnus imūnās šūnās, kas stiprina vēža aizsardzību. Šo gēnu terapijas veidu patlaban lieto ļoti reti, jo to risks nav pietiekami izpētīts.

Supresijas terapija - atvienotie trauksmeņi

Supresijas terapijas mērķis ir tieši pretējs: tas ir paredzēts, lai novērstu neveselīgu gēnu darbību. Potenciālie pieteikumi būtu attieksme pret HIV inficētiem cilvēkiem, ka pārtrauks izplatīšanos četrrāpus asinīs gēnu terapiju.

  • Attēls 1 no 4

    Šūnas ir izveidotas

    Lai izdrukātu ausu, jums ir nepieciešams gēls, kas izgatavots no šūnu materiāla un 3D printera. Šeit jūs varat redzēt, kā printeris veido ausu.

  • Attēls 2 no 4

    Pielāgota auss

    Pēc noklusējuma printeris izmanto aprēķinātu modeli. Lai to izdarītu, auss piecu gadu vecs bija skenēta, un pēc tam pārveidots drukājamā formā.

  • Attēls 3 no 4

    Karstā pie preses

    Kornela Universitātes Larijs Bonassars savā rokā tur no jauna izgatavotas auss.

  • = 3 "īsts": "viltus" $} ">

  • = 4 "īsts": "viltus" $} ">

  • Attēls 4 no 4

    pārmēra

    Pēc tam, kad drukātā auss ir pavadījis dažas dienas pēc barības vielu šķīdumā tiek pārvērtēta vai proporcijas ir mainījušās.

Visas mūsu gēnu īpašās tēmas

1. daļa: gēni un slimības

2.daļa: Epigenetika - gēni nav liktenis

3.daļa: ģenētiskais materiāls, gēni, hromosomas

4. daļa: Mantojuma noslēpums

5. daļa: mutācijas - ģenētiskās koda kļūdas

6.daļa: Ģenētiskie pētījumi - Krekinga kods

7.daļa: Ģenētiskā pārbaude - atšifrēts cilvēks

8.daļa: Ģenētiskā inženierija. Manipulētais plāns

9. daļa: gēnu terapija - mutācijas ģenētika


Tāpat Kā Šī? Dalīties Ar Draugiem: